图：刚刚获准在美国上市的基因藥物Zolgensma，由瑞士诺华製藥旗下的创新藥公司研发

　　美国食品藥物管理局（FDA）最近审核通过了一种用於治疗“脊髓性肌肉萎缩症”（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的基因藥物，该藥物临床实验疗效显著，注射一次已能修复患者天生有缺陷的基因，预防肌肉萎缩症病发。对患者理应是天大喜讯；但是，一针逾200万美元的“天价”，引发“无钱无藥医”的争议。

　　脊髓性肌肉萎缩症是一种基因缺陷引起的遗传性疾病，患者肌肉的神经细胞坏死，可导致瘫痪、呼吸困难和死亡。目前，全球每一万名新生婴儿中就有一人患此病，而且没有藥物可根治，九成患病婴儿活不过两岁。刚刚获准在美国上市的基因藥物Zolgensma，由瑞士诺华製藥旗下的创新藥公司研发，通过注射经DNA重组技术处理的病毒进入患者体内，在神经细胞坏死前，利用有效的基因体取代原本有缺陷的基因。

　　美国一名男婴出生27日后，获安排参与临床实验接受一次性注射，平安度过了四个生日，一直没有出现肌肉萎缩的迹象，为同病相怜者带来很大希望。可是，新藥定价每针212万美元（逾1600万港元），非一般家庭所能负担，希望变成失望，藥厂遭狠批定价失控。反对者更担心数十种研究中的罕有病基因疗法，如血友病、贫血、X-连结複合免疫缺陷（SCID-X1）等，未来会以这个天价为参照。

　　诺华藥厂方面解释，Zolgensma收费看起来很高，但患者只需注射一次，对比现有的治疗方案需要长期用藥，每一次用藥成本数十万美元，后者累计费用其实更高；而且，美国把Zolgensma纳入医保範围，有助纾缓患者家庭的财务负担。藥厂的解释表面上有其道理，因为很多罕有病患者不多，潜在需求少，开发成本却很高，藥厂要从少数病人身上收回成本，藥费定得高是常见现象，一些非常罕见的疾病甚至无藥厂愿意去开发。只是全球各地都有脊髓性肌肉萎缩症患者，212万美元是很多人穷一生都赚不到的天文数字，很多亚洲及新兴国家医疗保障制度未成熟，患者根本无可能负担藥费，只能望门兴叹。

　　内地开发成本低廉

　　对绝症病人而言，有新藥可以提升疗效甚至治愈疾病，肯定会想尝试，中国内地近年在罕有病藥物支援上大跃进，或许能为更多患者带来一道曙光。众所周知，内地藥物开发成本远比欧美低，在美国需花数十亿元开发的创新藥，到中国可能只需几亿甚或几千万元。

　　近年，中国藥监局又增设了绿色通道加快罕用藥审批，目标是吸引更多大藥厂和生物科技公司到内地做临床和研究，随着研发成本大幅下降，新藥价格才有望下调。

　　另一个教人鼓舞的消息是研发罕用藥在国内可享多项优惠，吸引不少小型生物科技公司加入研发新藥行列，随着基因治疗技术发达，有助加快开发一些罕见病藥物。香港若能跳出一贯思维，在资助补贴外，善用香港医疗优势，尝试与内地藥监部门合作或配合做新藥临床，相信定可发挥更大功能，惠及全球各地处於水深火热中的病人。