图：彭少泓博士（右一）、陈浩然教授（右二）表示，将进一步优化藥物提升其疗效。

　　【大公报讯】现时没有藥物可以治愈罕见遗传病──亨廷顿舞蹈症，中文大学研究团队发现一种新型藥物能有效保护神经细胞DNA免受损伤，为亨廷顿舞蹈症及相关神经退行性疾病的治疗研究带来新曙光。

　　亨廷顿舞蹈症是一种成年发病的罕见遗传疾病，患者通常於30至40多岁开始出现症状。随着病情恶化，大脑内神经细胞的持续性损伤会导致患者身体运动不协调及认知思维能力下降，有患者可能出现精神异常障碍，然而现时藥物只能缓解症状，并无法治愈亨廷顿舞蹈症。中文大学生命科学学院教授陈浩然，与美国伊利诺伊大学厄巴纳─香槟分校及意大利比萨大学科研团队的合作研究揭示，一种新型毒性小分子CAG RNAs（简称sCAG）会严重破坏神经细胞DNA的稳定性，引发亨廷顿舞蹈症。

　　可用於其他罕见神经性疾病

　　研究团队发现，一种名为DB213的小分子藥物能够与sCAG结合并中和其毒性，在小鼠动物模型实验中显著改善亨廷顿舞蹈症引起的运动障碍。研究人员利用核磁共振技术，剖析DB213与sCAG的複合结构，以了解DB213如何锚定sCAG，他们将利用此专利技术进一步优化藥物，以提升其对亨廷顿舞蹈症的疗效，该研究发现已发表於知名科学期刊──《美国国家科学院院刊》内。陈教授表示，相信除了亨廷顿舞蹈症外，DB213也可用於其他罕见神经性疾病，包括多种脊髓小脑萎缩症。