图：美国福泰製药（Vertex）的Casgevy的疗法，成为首个获批准上市的CRISPR基因编辑疗法。\网络图片

　　【大公报讯】综合法新社、路透社、《华尔街日报》报道：俗称“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术，正从实验室走向市场。美国食品药品监督管理局（FDA）8日批准了全球首款采用CRISPR技术的疗法，主要用于治疗血液疾病中的镰状细胞疾病。相关技术获得2020诺贝尔奖，未来应用的前景十分广阔，但是治疗费用昂贵，长期效用仍有待观察。

　　FDA当日批准了针对镰状细胞疾病的新基因疗法，其中美国福泰製药（Vertex）一种名为Casgevy的疗法，成为美国首个获批准上市的CRISPR基因编辑疗法。这是一项极精确地改变动、植物和微生物DNA的基因编辑技术，如同“剪刀”一样被用于编辑基因。该技术的发明者沙尔庞捷与道德纳，在2020年获得诺贝尔化学奖。

　　获批上市的这项疗法，先抽取患者的骨髓中造血干细胞，在实验室通过CRISPR技术进行编辑修改后，再移植回患者体内，整个疗程需要住院约一个月。改造后的造血干细胞，可以加速生成胎儿血红蛋白（HbF），有效促进氧气传输，防止红细胞“镰状化”。

　　FDA治疗产品办公室主任凡尔登说，“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗，特别是对于目前治疗选择有限的罕见病患者。”

FDA建议后续观察15年

　　镰状细胞病是由血红蛋白基因变异引发的遗传性血液病。美国有超过10万人患有镰状细胞贫血，其中非裔患者居多。镰状细胞疾病会导致疼痛甚至威胁生命，是医学界试图攻克的难题之一。目前，镰状细胞疾病的唯一长期治疗方法是骨髓移植，但这需要匹配的捐献者，并仍存在排异风险。

　　临床试验数据显示，镰状细胞病患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月没有出现严重疼痛的比例达97%。美媒指出，上述CRISPR疗法获FDA批准后，为那些长期令医生束手无策的疾病，带来了治疗的曙光。

　　不过，《华尔街日报》评论指出，该疗法商业化道路依然充满挑战。由于CRISPR疗法属于全新技术，目前有关该技术的长期影响的数据极其有限，因此该疗法获FDA批准后，药企还要进行为期15年的后续观察研究。FDA表示，接受疗法的患者将要终生检测，是否会产生恶性肿瘤。

　　临床试验数据显示，在接受CRISPR治疗后两年的随访期内，31名患者中有29名出现明显改善，至少一年没有出现“严重疼痛”。不过，治疗伴随而来的副作用包括口腔溃疡、恶心、腹痛和呕吐。

　　其次，这类疗法普遍存在的问题就是费用昂贵。Casgevy疗法为一次性疗法，在美国的价格为220万美元（约1716万港元）。

　　CRISPR作为前沿技术，前后只用了十年，就成功转化为商业产品，速度惊人。目前，福泰製药还有一种CRISPR疗法正在接受FDA的审查，以治疗输血依赖型β地中海贫血患者。预计将于明年3月30日有结果。

未来或可修复大型器官

　　另外，多家研究机构目前正在开发基于CRISPR技术的其他疗法，用于治疗心脏病、癌症和罕见遗传疾病。科学家们也在研究，通过该疗法修复包括大脑在内的大型人体器官基因，或将有助于治疗肌肉萎缩症、亨廷顿氏病等毁灭性疾病。下一代基因编辑技术有望使这种疗法更容易实施，同时减少副作用。