图:美国福泰製药(Vertex)的Casgevy的疗法,成为首个获批准上市的CRISPR基因编辑疗法。\网络图片
【大公报讯】综合法新社、路透社、《华尔街日报》报道:俗称“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术,正从实验室走向市场。美国食品药品监督管理局(FDA)8日批准了全球首款采用CRISPR技术的疗法,主要用于治疗血液疾病中的镰状细胞疾病。相关技术获得2020诺贝尔奖,未来应用的前景十分广阔,但是治疗费用昂贵,长期效用仍有待观察。
FDA当日批准了针对镰状细胞疾病的新基因疗法,其中美国福泰製药(Vertex)一种名为Casgevy的疗法,成为美国首个获批准上市的CRISPR基因编辑疗法。这是一项极精确地改变动、植物和微生物DNA的基因编辑技术,如同“剪刀”一样被用于编辑基因。该技术的发明者沙尔庞捷与道德纳,在2020年获得诺贝尔化学奖。
获批上市的这项疗法,先抽取患者的骨髓中造血干细胞,在实验室通过CRISPR技术进行编辑修改后,再移植回患者体内,整个疗程需要住院约一个月。改造后的造血干细胞,可以加速生成胎儿血红蛋白(HbF),有效促进氧气传输,防止红细胞“镰状化”。
FDA治疗产品办公室主任凡尔登说,“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗,特别是对于目前治疗选择有限的罕见病患者。”
FDA建议后续观察15年
镰状细胞病是由血红蛋白基因变异引发的遗传性血液病。美国有超过10万人患有镰状细胞贫血,其中非裔患者居多。镰状细胞疾病会导致疼痛甚至威胁生命,是医学界试图攻克的难题之一。目前,镰状细胞疾病的唯一长期治疗方法是骨髓移植,但这需要匹配的捐献者,并仍存在排异风险。
临床试验数据显示,镰状细胞病患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月没有出现严重疼痛的比例达97%。美媒指出,上述CRISPR疗法获FDA批准后,为那些长期令医生束手无策的疾病,带来了治疗的曙光。
不过,《华尔街日报》评论指出,该疗法商业化道路依然充满挑战。由于CRISPR疗法属于全新技术,目前有关该技术的长期影响的数据极其有限,因此该疗法获FDA批准后,药企还要进行为期15年的后续观察研究。FDA表示,接受疗法的患者将要终生检测,是否会产生恶性肿瘤。
临床试验数据显示,在接受CRISPR治疗后两年的随访期内,31名患者中有29名出现明显改善,至少一年没有出现“严重疼痛”。不过,治疗伴随而来的副作用包括口腔溃疡、恶心、腹痛和呕吐。
其次,这类疗法普遍存在的问题就是费用昂贵。Casgevy疗法为一次性疗法,在美国的价格为220万美元(约1716万港元)。
CRISPR作为前沿技术,前后只用了十年,就成功转化为商业产品,速度惊人。目前,福泰製药还有一种CRISPR疗法正在接受FDA的审查,以治疗输血依赖型β地中海贫血患者。预计将于明年3月30日有结果。
未来或可修复大型器官
另外,多家研究机构目前正在开发基于CRISPR技术的其他疗法,用于治疗心脏病、癌症和罕见遗传疾病。科学家们也在研究,通过该疗法修复包括大脑在内的大型人体器官基因,或将有助于治疗肌肉萎缩症、亨廷顿氏病等毁灭性疾病。下一代基因编辑技术有望使这种疗法更容易实施,同时减少副作用。