图：美国加州大学伯克利分校的AI自动实验室（A-Lab）系统，可以自行发现和合成化合物。\网络图片

　　人工智能（AI）技术应用于药物研发，在製药行业内引起高度重视。人工智能不但缩短了药物研发的所需时间，提高了研究成功率，还节省了金钱成本。随着AI製药产业的发展壮大，在不久的将来，可能很快会迎来第一款AI技术研发的创新药物，不过在此之前，AI製药仍面临多重挑战。

　　【大公报讯】药物研发历来是一项昂贵且耗时的工作，花费平均估计为10亿美元，耗时10到15年。随着技术发展，咨询公司麦肯锡今年年初发布的报告就认为，人工智能是製药业“百年一遇的机遇”，AI技术帮助加快药物发现、批准和上市的速度，每年可以为製药行业创造600亿至1100亿美元（约4680亿港元至8580亿港元）的经济效益。

　　投资者纷纷涌向AI生物科技初创企业。芯片巨头英伟达2023年就向生物技术公司Recursion投资了5000万美元，以加快开发发现药物的人工智能模型。英伟达还开发了BioNeMo，这是一种用于生物学中的生成式AI的云服务，能够为小分子和蛋白质提供各种AI模型。

　　成本可降低至十分之一

　　新药研发通常要经历药物设计、优化筛选、临床前研究和临床试验等多个阶段。其中，在药物设计和优化筛选阶段，人工智能有望大展身手，尤其是在罕见病和孤儿药领域，AI技术有望为患者带来新的治疗希望。

　　借助人工智能，科学家可设计出越来越复杂的小分子结构，从而推动小分子药物创新，成为AI製药的重要方向之一。小分子药物即化学合成的药物，目前市面上大部分的药物都是小分子药物，例如阿司匹林等。AI系统以现有药物数据为基础，通过机器学习，通过更准确地模拟生物分子之间的作用，快速筛选靶点（药物发挥作用的位点），加快预测可能有效的成分，进行配对以及合成可行性分析，从而快速找到更有效的潜在药物分子结构。比如，英矽智能（Insilico Medicine）利用AI开发了一种抗特发性肺纤维化的小分子药物。传统上，此过程需要六年时间，花费超过4亿美元，而利用生成式AI，该公司将成本降低到十分之一，时间缩短到两年半。除了小分子药，AI技术也越来越多地被应用于抗体、基因疗法等大分子药物的研发过程。

临床安全性仍是关键

　　不过，AI药物研发并非易事，与传统药物面临的风险是类似的，包括药物的有效性、安全性和耐药性等问题。用于药物开发的生成式AI，是通过精确的科学数据进行训练，系统出现“AI幻觉”的可能性，远远低于ChatGPT等普通的聊天机器人。不过，任何潜在药物获准用于患者之前，都必须经过临床试验，即使AI能加快速度，也无法避免临床“试错”过程，这可能又需要数年的时间。

　　许多在实验室效果不错的候选药物，最终都在人体中测试时折戟。据统计，进入临床人体试验的候选药物，近90%都以失败告终，通常是由于缺乏疗效或出现未预见的副作用。在过去一年，人工智能参与设计的首批药物进展不如预期，有的直接被暂停研发，有的被降低了临床试验优先级，证明临床风险挑战巨大。

　　AI药物研发公司Exscientia的首席商务官、生物学家理查德．劳表示，药物发现整个过程其实都离不开失败，“研制一种药物的成本非常高，是因为你必须设计并测试20种药物，才能让（其中）一种药物发挥作用。”

　　AI製药依赖数据和算法，当中数据偏见和算法安全难题，仍有待解决。训练AI成本昂贵，大量消耗高性能芯片，掌握AI技术和拥有製药背景的人才更是极其紧缺。AI製药面对另一个问题是监管，美国食品药物管理局（FDA）去年透露，结合人工智能和机器学习元素的药物申请数量，在过去五年内急剧增加，目前FDA尚未出台具体监管审批指引。 （综合报道）