近期围绕医疗健康的新闻，最瞩目的当属美国政府大削公共卫生开支及研究资助，并计划合并美国国立卫生研究院（NIH）辖下多个研究所，大量研究中的项目被煞停。产业未来发展阴霾密布下，难得听到一个来自国内的好消息，大约五年前投资的一间中国基因疗法公司，自主研发用于治疗中重度血友病B成年患者的新药，近日通过了国家药品监督管理局的审批，成为国内首个获批上市的基因治疗药物。

　　血友病是一种罕见的遗传性疾病，于2018年就被收录于中国《第一批罕见病目录》，因应患者缺乏的基因，可分为血友病A和血友病B。血友病B是由凝血因子Ⅸ缺乏引起，患者会反复出现自发性的关节、肌肉和软组织出血，严重者可导致关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。据世界血友病联合会数据，全球有超过3.8万血友病B患者，在中国已注册登记的血友病B患者约3800人。

　　由于患者群体小，商业化效益低，罕见病药物一向非传统药厂优先研发项目。目前，血友病B患者主要依赖定期接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ进行替代治疗，最大缺点是不能根治，患者需要定期用药，终身反复用药存在感染风险和造成生活不便，而且每次用药收费高昂，长期治疗会为患者带来沉重的经济负担。

　　随着基因研究进步，近年冒起了一些创新药公司，致力研发前沿的基因治疗。基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，思路为“基因补偿”，如血友病B患者需导入人凝血因子IX基因，以填补先天缺失，目标是从源头上纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰。

　　刚获批的国内首个基因治疗新药“信玖凝”（通用名：波呱达可基注射液），采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，是由长期研究腺相关病毒基因疗法的“信念医药”所研发和生产，技术路径是以rAAV为载体，携带人凝血因子Ⅸ基因，通过单次静脉给药进入人体，注入后会在肝脏持续发挥促凝血活性，具有一针治癒或长期有效的疗效。

　　腺相关病毒是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的，可以感染各种细胞，在人体内覆製繁衍，但不会引发任何疾病。由于拥有非致病特性，科学家想到了对其进行改造──保留它的外壳，用以携带治疗基因，经注射递送到人体内的靶点细胞，替代丧失功能的基因。

　　笔者当年决定投资信念医药，一来是看好基因治疗作为革命性疗法之一，展现出巨大的优势与前景，但全球已上市基因治疗药物价格极昂贵，国内却无一款产品获批上市；二来是对创始人肖啸博士掌握核心关键技术有信心，期望借助他与团队突破技术壁垒，为严重遗传疾病和慢性疾病造出更加有效的创新性基因疗法，让中国甚至全球发展中国家的患者都能买得到、用得起、治得好，是次血友病B注射液获批是中国基因治疗发展的重要里程碑。

　　虽然上述新药尚未定价，但跟大药厂相比，其优势在于起步晚，可以少走弯路，用更前沿的技术，更新的生产工艺，实现更低的开发及生产成本，尤其该新药可以自行在国内生产，大大降低了药物成本，相信能反映在售价上，让更多血友病B患者能享受到更有效的创新治疗，给他们带来新希望。

　　吸引科研人才落地

　　更让人期待的是，信念医药建立了丰富的研发管线，用于治疗血友病A的注射液，也于2023年7月，获得国家药监理局批准其临床试验申请（IND）。此外，在研领域还覆盖黏多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症等罕见病，为了适应国情亦在同步拓展关节炎、柏金逊病、老年黄斑病变等慢性病的治疗，有望造福更广大的社群。

　　公司从正式成立，到首款基因治疗药物获批上市，前后只用了约七年。以新药开发来说，这是一个很快的进程，开发团队技术实力强是一个重要原因，但在新药发布时，肖啸教授特别指出，新药能成功上市，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能，尤其是上海的科技创新生态和资源协同，在药物研发和临床试验阶段，给予公司多项政策支持。

　　面对复杂多变的国际形势，香港过去赖以成功的贸易、地产、旅游等经济支柱，近年陷入了停滞不前的状况，目前正是急需发展新支柱行业的时机，医疗健康是特区政府积极开拓的其中一个产业，信念医药落户上海取得成功的经验，值得本地政策推动者和业内人士借鉴。

　　药企优化创新的关键在于加强基础创新能力，香港欲在医疗健康产业取得突破：一是必需设法吸引像肖啸教授般的领先科研人才来港，带来他们的国际化视野；二是必须重视基础研究并加速推进；三是不断完善生物製药基础设施。汇集各项创新要素才能加速医疗健康技术创新，并发展成一个蓬勃的产业。

　　（作者为创业投资者联盟召集人）