图：港大医学院最近研发全球首个干细胞新模型，并应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病。

　　【大公报讯】记者郭如佳报道：港大医学院昨日公布，研究团队最近研发全球首个干细胞新模型，并应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病。研究团队利用罕见病患者血液细胞，将其改造成特定干细胞，建立个人化疾病模型以测试不同疗法，一名29岁罕见病患者经一年治疗，已可重投工作，惟患者难以承担高昂药费，呼吁社会关注罕见病。有关研究成果已在《过敏及临床免疫学期刊》发表。

　　失视力中风 患者重投工作

　　原发性免疫缺陷病又称“先天性免疫异常”，会损害免疫系统，使患者极易受感染，对自身免疫疾病甚至癌症均缺乏抵御能力，至今已知约有500种疾病。不仅如此，由于免疫缺陷疾病的罕见性，许多病患的病情常被低估，且未能得到充分治疗，加上患者通常缺乏特定的治疗选择和完善的病情管理，为患者和家属带来巨大负担。

　　港大医学院伙同干细胞转化研究中心和剑桥大学，共同开发一个新型干细胞平台，以帮助原发性免疫缺陷病患者。研究团队从患者身上提取血液样本，将血液细胞改造为扩展潜能干细胞（EPSCs），以建立个人化疾病模型，用于测试不同疗法，以确定最有效和最安全的治疗方案，以免为患者带来不必要的风险。

　　现年29岁的江先生患有“STAT1功能增益症”（STAT1-GoF），天生免疫系统中带有一种遗传缺陷。江先生曾三岁时发病，直到十多岁才确诊，身体多个器官受损，视力一度失去九成，甚至中风。江先生至今服药约一年，认为药效良好且暂无副作用，如今可重新上班，日常生活基本不受影响。但江先生亦表示，现时每月需要约1万元药费，认为难以负担，呼吁未来对罕见病的关注和资源会增加。

　　研究团队亦表示，正为另外3、4名不同免疫缺陷病的患者制定治疗方案，模型研发初期需时一两年才可以制定治疗方案，希望将来能加快至数个月完成。